2025年10月24日，上海环码生物医药有限公司（环码生物）宣布，其自主研发的环形RNA创新药物HM2003注射液（以下简称HM2003），正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)，适应症为血栓闭塞性脉管炎(Thromboangiitis Obliterans, TAO)。
FDA孤儿药资格认定旨在支持和鼓励针对罕见病（在美国患病人数低于20万）的创新疗法开发。获得ODD认定后，HM2003将在后续的研发、注册及商业化阶段享受一系列政策红利，包括临床研究费用25%的税收减免、高达300万美元的生物制品许可申请费豁免，以及获批上市后7年的美国市场独占权。
血栓闭塞性脉管炎（TAO），又称Buerger病，是一种主要累及四肢中、小动静脉的节段性、非动脉粥样硬化性炎症性血管疾病。其核心病理特征为强烈的炎性细胞浸润和血栓形成，导致血管管腔闭塞，进而引发远端肢体缺血。TAO是导致慢性肢体威胁性缺血（CLTI）的重要病因之一，尤其是在年轻（通常<50岁）吸烟人群中。CLTI是外周动脉疾病（PAD）的最严重阶段，而由TAO引发的CLTI临床表现尤为凶险，患者常经历从间歇性跛行迅速进展为静息痛，并伴有组织缺血性溃疡或坏疽，截肢风险极高。鉴于目前在全球范围内尚无针对TAO病理机制的根本性治疗方案，该领域存在高度未满足的医疗需求。
HM2003致力于为CLTI患者提供创新的治疗选择，TAO正是该药物重要的目标适应症之一。此次获得孤儿药认定，标志着HM2003在全球临床开发进程中迈出了关键一步，也为满足该疾病领域长期存在的未满足临床需求奠定了重要基础。相关优惠政策将有力推动该药物的研发与上市进程，未来有望惠及全球TAO患者。